Новое лекарство совершило прорыв в лечении БАС

Учёные доказали, что препарат тоферсен способен серьёзно замедлить развитие бокового амиотрофического склероза у одной небольшой категории пациентов. Одному из них препарат и вовсе позволил встать с инвалидной коляски, на что тот никак не рассчитывал.

Исследователи из Университета Шеффилда поделились итогами третьей фазы клинических исследований препарата тоферсен, предназначенного для замедления прогрессирования неизлечимого нейродегенеративного заболевания боковой амиотрофический склероз. У его жертв сейчас нет никаких вариантов лечения, кроме препарата рилузол, который в некоторых случаях позволяет на один-два месяца замедлить болезнь. И вот очень приятная новость о лекарстве, оказавшемся намного более эффективным.

Тоферсен работает за счёт отключения так называемого неисправного гена SOD-1, который и может вызывать неизлечимую болезнь. Один мужчина из Южного Йоркшира, у которого БАС диагностировали 10 лет назад, смог снова встать с инвалидной коляски и насладиться отдыхом в Испании со своей женой. Это произошло через 12 месяцев после приёма препарата. Теперь он даже ходит по дому без палочки, мужчина отказался от некоторых обезболивающих и почувствовал себя лучше. Ученым известны, по крайней мере, 30 дефектных генов, способных спровоцировать боковой амиотрофический склероз. В 2% случаев БАС вызывается мутацией гена SOD-1. Именно на этот дефект и направлен препарат тоферсен, который воздействует на данный ген.